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    日前，來(lái)自斯克里普斯研究所的科學(xué)家開(kāi)發(fā)出了一種很有潛力的通用方法，可通過(guò)基因組序列來(lái)設計新藥，并利用這種方法識別出一種高效化合物，其能讓癌細胞攻擊自身并最終死亡。

    論文主要作者、斯克里普斯研究所副教授MatthewDisney表示：“這還是第一次只憑借一個(gè)RNA序列，就理性地設計出治療性小分子。許多人可能懷疑這一點(diǎn)。我們證明了這種方法能以前所未有的精確性瞄準一個(gè)致癌RNA.”

    Disney的實(shí)驗室一直在開(kāi)發(fā)能掌控藥物與RNA折疊結合的方法，尤其是對microRNA（微RNA）的控制。微RNA上世紀90年代才被發(fā)現，是一種存在于所有動(dòng)植物細胞中的短分子。通常，每個(gè)微RNA作為一個(gè)或多個(gè)基因的“光控開(kāi)關(guān)”,與這些基因的轉錄結合并有效防止它們轉錄成蛋白質(zhì)。以這種方式，微RNA調節著(zhù)各種各樣的細胞過(guò)程。有些微RNA與疾病相關(guān)，比如MiR-96,能阻礙凋亡過(guò)程或編程細胞的死亡，使細胞生長(cháng)失控而促發(fā)癌癥。

    研究人員將他們的方法稱(chēng)為信息RNA.這是一種計算技術(shù)，通過(guò)計算能找到針對疾病相關(guān)基因組序列的信息，以及所有瞄準該序列的細胞RNA,再通過(guò)細胞RNA找到針對性藥物。這些藥物RNA序列能針對性地與數以千計的細胞RNA序列相互左右，而對其他序列沒(méi)有影響。

    利用信息RNA,他們識別出了瞄準MiR-96的化合物，以及瞄準其他20多種疾病相關(guān)微RNA的化合物。研究顯示，抑制MiR-96的候選藥物能抑制癌細胞生長(cháng)，而且那些沒(méi)有功能性MiR-96的細胞不會(huì )受到藥物影響。

    Disney指出：“這說(shuō)明該方法在藥物選擇方面具有前所未有的精確性。此外，新的候選藥很容易生產(chǎn)，具有細胞滲透性，能專(zhuān)門(mén)瞄準MiR-96,針對性遠遠超過(guò)目前最先進(jìn)的RNA瞄準技術(shù)。”

    論文第一作者、Disney實(shí)驗室的研究生SaiPradeepVelagapudi表示：“利用我們的程序，能找到高度特化的藥物。我們希望將來(lái)能針對其他癌癥或任何疾病RNA設計出候選藥物。”